MORBO DI CRHON - NUOVO FARMACO
Inviato: 26/03/2015, 11:10
Morbo di Crohn, si chiama Mongersen il farmaco del futuro
È un oligonucleotide antisenso che sopprime selettivamente la produzione di Smad7. Sperimentazione su 166 pazienti fra Italia e Germania
Si intravede una nuova possibile strada nella terapia della malattia di Crohn, patologia altamente invalidante che, fino ad oggi, poteva essere gestita solo attraverso il controllo dei sintomi. Uno studio dell’Università di Roma Tor Vergata ha scoperto che il nuovo farmaco, denominato Mongersen, è efficace contro la malattia di Crohn. I risultati sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine.
Il farmaco in questione è un oligonucleotide antisenso che sopprime selettivamente la produzione di Smad7, una proteina espressa ad elevati livelli nell’intestino dei pazienti con malattia di Crohn e coinvolta nell’amplificazione e mantenimento dei processi infiammatori. «La soppressione di Smad7, essendo questo un inibitore dell’attività del Transforming Growth Factor-beta, il più potente immunosoppressore intestinale a ha spiegato Giovanni Monteleone, inventore del farmaco e coordinatore dello studio a consente di ripristinare nell’intestino dei pazienti con malattia di Crohn i normali e fisiologici meccanismi anti-infiammatori operanti nei soggetti sani».
La sperimentazione clinica, ha coinvolto 16 centri in Italia ed uno in Germania ed è stata condotta in 166 pazienti con malattia di Crohn attiva e resistenti al trattamento con convenzionali farmaci anti-infiammatori. L’efficacia clinica del trattamento, durato soli 14 giorni, è stata documentata in oltre l’80 per cento dei pazienti ed oltre il 60 per cento dei pazienti trattati ha raggiunto uno stato di completa remissione clinica, poi mantenuta fino al termine dell’osservazione, durata 3 mesi.
«I risultati - ha precisato Monteleone - necessitano di dovute conferme, ed è per questo che nuovi studi di Fase III, coinvolgenti un maggior numero di pazienti, stanno per essere avviati in tutto il mondo».
DA "LA STAMPA - SALUTE"
È un oligonucleotide antisenso che sopprime selettivamente la produzione di Smad7. Sperimentazione su 166 pazienti fra Italia e Germania
Si intravede una nuova possibile strada nella terapia della malattia di Crohn, patologia altamente invalidante che, fino ad oggi, poteva essere gestita solo attraverso il controllo dei sintomi. Uno studio dell’Università di Roma Tor Vergata ha scoperto che il nuovo farmaco, denominato Mongersen, è efficace contro la malattia di Crohn. I risultati sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine.
Il farmaco in questione è un oligonucleotide antisenso che sopprime selettivamente la produzione di Smad7, una proteina espressa ad elevati livelli nell’intestino dei pazienti con malattia di Crohn e coinvolta nell’amplificazione e mantenimento dei processi infiammatori. «La soppressione di Smad7, essendo questo un inibitore dell’attività del Transforming Growth Factor-beta, il più potente immunosoppressore intestinale a ha spiegato Giovanni Monteleone, inventore del farmaco e coordinatore dello studio a consente di ripristinare nell’intestino dei pazienti con malattia di Crohn i normali e fisiologici meccanismi anti-infiammatori operanti nei soggetti sani».
La sperimentazione clinica, ha coinvolto 16 centri in Italia ed uno in Germania ed è stata condotta in 166 pazienti con malattia di Crohn attiva e resistenti al trattamento con convenzionali farmaci anti-infiammatori. L’efficacia clinica del trattamento, durato soli 14 giorni, è stata documentata in oltre l’80 per cento dei pazienti ed oltre il 60 per cento dei pazienti trattati ha raggiunto uno stato di completa remissione clinica, poi mantenuta fino al termine dell’osservazione, durata 3 mesi.
«I risultati - ha precisato Monteleone - necessitano di dovute conferme, ed è per questo che nuovi studi di Fase III, coinvolgenti un maggior numero di pazienti, stanno per essere avviati in tutto il mondo».
DA "LA STAMPA - SALUTE"